{"id":24426,"date":"2021-09-07T09:13:04","date_gmt":"2021-09-07T15:13:04","guid":{"rendered":"https:\/\/otech.uaeh.edu.mx\/noti\/?p=24426"},"modified":"2021-09-07T09:13:52","modified_gmt":"2021-09-07T15:13:52","slug":"las-terapias-geneticas-ya-casi-estan-aqui-pero-la-atencion-medica-no-esta-lista-para-precios-altisimos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/otech.uaeh.edu.mx\/noti\/salud\/las-terapias-geneticas-ya-casi-estan-aqui-pero-la-atencion-medica-no-esta-lista-para-precios-altisimos\/","title":{"rendered":"Las terapias gen\u00e9ticas ya casi est\u00e1n aqu\u00ed, pero la atenci\u00f3n m\u00e9dica no est\u00e1 lista para precios alt\u00edsimos"},"content":{"rendered":"

El zolgensma,<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0que trata\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>la atrofia muscular espinal<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0, una enfermedad gen\u00e9tica poco com\u00fan que da\u00f1a las c\u00e9lulas nerviosas y produce deterioro muscular, es actualmente el f\u00e1rmaco m\u00e1s caro del mundo. <\/span><\/span><\/span>Un tratamiento \u00fanico del medicamento que salva la vida de un ni\u00f1o peque\u00f1o\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>cuesta 2,1 millones de d\u00f3lares<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Si bien el precio exorbitante de Zolgensma es un valor at\u00edpico en la actualidad, para fines de la d\u00e9cada habr\u00e1 docenas de terapias celulares y gen\u00e9ticas, con un costo de cientos de miles a millones de d\u00f3lares por una sola dosis. <\/span><\/span><\/span>La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>predice que para el 2025 aprobar\u00e1 de 10 a 20 terapias celulares y gen\u00e9ticas<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0cada a\u00f1o.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Soy un\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>experto<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0en\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>biotecnolog\u00eda y pol\u00edticas<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0centrado en mejorar el acceso a terapias celulares y gen\u00e9ticas. <\/span><\/span><\/span>Si bien estos pr\u00f3ximos tratamientos tienen el potencial de salvar muchas vidas y aliviar mucho sufrimiento, los sistemas de salud de todo el mundo no est\u00e1n equipados para manejarlos. <\/span><\/span><\/span>Ser\u00e1n necesarios nuevos sistemas de pago creativos para garantizar que todos tengan el mismo acceso a estas terapias.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

El auge de las terapias gen\u00e9ticas<\/span><\/span><\/span><\/span><\/strong><\/span><\/h3>\n

Pero en los \u00faltimos a\u00f1os, la tecnolog\u00eda de la ingenier\u00eda gen\u00e9tica ha logrado\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>avances impresionantes<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0hacia el objetivo final de curar enfermedades al\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>cambiar las instrucciones gen\u00e9ticas de una c\u00e9lula<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Las\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>terapias g\u00e9nicas<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0resultantes podr\u00e1n tratar muchas enfermedades a nivel del ADN en una sola dosis.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Miles de enfermedades<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0son el resultado de errores de ADN, que impiden que las c\u00e9lulas funcionen con normalidad. <\/span><\/span><\/span>Al corregir directamente las mutaciones que causan enfermedades o alterar el ADN de una c\u00e9lula para darle a la c\u00e9lula nuevas herramientas para combatir la enfermedad,\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>la terapia g\u00e9nica ofrece<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0un nuevo y poderoso enfoque de la medicina.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Heno\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span> 1.745 terapias g\u00e9nicas<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0en desarrollo en todo el mundo. <\/span><\/span><\/span>Una gran parte de esta investigaci\u00f3n se centra en enfermedades gen\u00e9ticas raras, que control a\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>400 millones de personas en todo el mundo<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Es posible que pronto veamos curas para enfermedades raras como la\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>anemia de c\u00e9lulas falciformes<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0, la\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span> distrofia muscular<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0y la\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>progeria<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0, un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan y progresivo que hace que los ni\u00f1os envejezcan r\u00e1pidamente.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

En el futuro, las terapias gen\u00e9ticas pueden ayudar a tratar afecciones m\u00e1s comunes, como\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span> enfermedades card\u00edacas<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0y\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>dolor cr\u00f3nico<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Etiquetas de precios alt\u00edsimos<\/span><\/span><\/span><\/span><\/strong><\/span><\/h3>\n

El problema es que estas terapias tendr\u00e1n un precio enorme.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas dicen que recuperar los costos, especialmente para los medicamentos con un\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span> peque\u00f1o n\u00famero de pacientes potenciales<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0, significa precios m\u00e1s altos.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

El costo de los altos precios en los sistemas de salud no ser\u00e1 trivial. <\/span><\/span><\/span>Considere una cura de terapia g\u00e9nica para la anemia de c\u00e9lulas falciformes, que se espera est\u00e9 disponible en los pr\u00f3ximos a\u00f1os. <\/span><\/span><\/span>El precio estimado de este tratamiento es de 1,85 millones de d\u00f3lares por paciente.<\/span><\/span><\/span>Como resultado, los economistas predicen que podr\u00eda costarle a un solo programa estatal de Medicare\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>casi $ 30 millones por a\u00f1o<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0, incluso asumiendo que solo el 7% de la poblaci\u00f3n elegible recibi\u00f3 el tratamiento.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Y esa es solo una droga. <\/span><\/span><\/span>La introducci\u00f3n de docenas de terapias similares en el mercado\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>tensar\u00eda los sistemas de salud<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0y crear\u00eda\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>decisiones financieras dif\u00edciles para las aseguradoras privadas<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Reducir costos, encontrar nuevas formas de pagar<\/span><\/span><\/span><\/span><\/strong><\/span><\/h3>\n

Pero esto conlleva muchos desaf\u00edos y puede significar que las empresas\u00a0 <\/span><\/span>simplemente se nieguen a ofrecer el tratamiento<\/span><\/span><\/a> \u00a0en ciertos lugares.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Creo que un enfoque m\u00e1s equilibrado y sostenible es doble. <\/span>A corto plazo, ser\u00e1 importante desarrollar nuevos m\u00e9todos de pago que atraigan a las compa\u00f1\u00edas de seguros para que cubran terapias de alto costo y distribuyan los riesgos entre los pacientes, las compa\u00f1\u00edas de seguros y los fabricantes de medicamentos. <\/span>A largo plazo, la tecnolog\u00eda mejorada de terapia g\u00e9nica ayudar\u00e1 inevitablemente a reducir los costos.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Para los modelos de pago innovadores, un enfoque probado es vincular la cobertura a los resultados de salud del paciente. <\/span>Dado que estas terapias a\u00fan son experimentales y relativamente nuevas, no hay muchos datos que ayuden a las aseguradoras a tomar la arriesgada decisi\u00f3n de cubrirlas. <\/span>Si una compa\u00f1\u00eda de seguros paga $ 1 mill\u00f3n por una terapia, es mejor que funcione.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

En\u00a0 <\/span><\/span>los modelos basados<\/span><\/span><\/a> \u00a0en\u00a0<\/span><\/span> resultados<\/span><\/span><\/a> \u00a0, las aseguradoras pagar\u00e1n parte de la terapia por adelantado y el resto solo si el paciente mejora, o cubrir\u00e1n el costo total por adelantado y recibir\u00e1n un reembolso si el paciente no mejora. <\/span>Estos modelos ayudan a las aseguradoras a compartir el riesgo financiero con los desarrolladores de medicamentos.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Otro modelo se conoce como el ”\u00a0 <\/span><\/span>modelo de Netflix<\/span><\/span><\/a> \u00a0” y actuar\u00eda como un servicio basado en suscripci\u00f3n. <\/span>Bajo este modelo, un programa estatal de Medicaid pagar\u00eda a una compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica una tarifa fija por el acceso a tratamientos ilimitados. <\/span>Esto permitir\u00e1 que un estado\u00a0 <\/span><\/span>brinde el tratamiento a los residentes que califiquen<\/span><\/span><\/a> \u00a0, lo que ayudar\u00eda a los gobiernos a equilibrar sus libros de presupuesto mientras les da dinero a los fabricantes de medicamentos por adelantado.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Este modelo ha funcionado bien para\u00a0 <\/span><\/span>mejorar el acceso a los medicamentos contra la hepatitis C en Luisiana<\/span><\/span><\/a> \u00a0.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

En el frente de los costos, la clave para mejorar el acceso ser\u00e1 invertir en nuevas tecnolog\u00edas que simplifiquen los procedimientos m\u00e9dicos. <\/span>Por ejemplo, las costosas terapias g\u00e9nicas de c\u00e9lulas falciformes que se encuentran actualmente en ensayos que requieren una serie de pasos costosos, incluido un trasplante de c\u00e9lulas madre.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

La\u00a0 <\/span><\/span>Fundaci\u00f3n Bill y Melinda Gates<\/span><\/span><\/a> \u00a0, el\u00a0 <\/span><\/span>Instituto Nacional de Salud<\/span><\/span><\/a> \u00a0y\u00a0 <\/span><\/span>Novartis se<\/span><\/span><\/a> \u00a0est\u00e1n asociando para desarrollar un enfoque alternativo que implicar\u00eda\u00a0 <\/span><\/span>una simple inyecci\u00f3n de<\/span><\/span><\/a> \u00a0mol\u00e9culas de\u00a0 <\/span><\/span>terapia g\u00e9nica<\/span><\/span><\/a> \u00a0. <\/span>El objetivo de su colaboraci\u00f3n es ayudar a llevar a cabo un tratamiento asequible para la anemia drepanoc\u00edtica a los\u00a0 <\/span><\/span>pacientes de \u00c1frica<\/span><\/span><\/a> \u00a0y otros entornos de bajos recursos.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Mejorar el acceso a las terapias g\u00e9nicas requiere colaboraci\u00f3n y compromiso entre gobiernos, organizaciones sin fines de lucro, compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas y aseguradoras. <\/span><\/span><\/span>Tomar medidas proactivas ahora para desarrollar modelos de pago innovadores e invertir en nuevas tecnolog\u00edas ayudar\u00e1 a garantizar que los sistemas de atenci\u00f3n m\u00e9dica est\u00e9n listos para cumplir la promesa de las terapias gen\u00e9ticas.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Fuente:\u00a0<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Doxzen, K. (2021, 4 de septiembre). <\/span><\/span><\/span>Las terapias gen\u00e9ticas est\u00e1n casi aqu\u00ed, pero la atenci\u00f3n m\u00e9dica no est\u00e1 lista para precios alt\u00edsimos. <\/span><\/span><\/span>Recuperado 7 de septiembre de 2021, de https:\/\/singularityhub.com\/2021\/09\/07\/gene-therapies-are-almost-here-but-healthcare-isnt-ready-for-sky-high-prices\/<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

El zolgensma, \u00a0que trata\u00a0 la atrofia muscular espinal \u00a0, una enfermedad gen\u00e9tica poco com\u00fan que da\u00f1a las c\u00e9lulas nerviosas y produce deterioro muscular, es actualmente el f\u00e1rmaco m\u00e1s caro del mundo. 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Una soluci\u00f3n para mejorar el acceso de los pacientes a las terapias gen\u00e9ticas ser\u00eda simplemente exigir a los fabricantes de medicamentos que cobren menos dinero, una\u00a0 <\/span><\/span>t\u00e1ctica adoptada recientemente en Alemania<\/span><\/span><\/a> \u00a0.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Las terapias gen\u00e9ticas son el resultado de a\u00f1os de investigaci\u00f3n y desarrollo por un total de cientos de millones a\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span> miles de millones de d\u00f3lares<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0. <\/span><\/span><\/span>Las instalaciones de fabricaci\u00f3n sofisticadas, el personal altamente capacitado y los materiales biol\u00f3gicos complejos diferenciados a las terapias g\u00e9nicas de otros medicamentos.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n

Actualmente, solo el\u00a0 <\/span><\/span><\/span><\/span>5% de las aproximadamente 7,000 enfermedades raras<\/span><\/span><\/span><\/span><\/a> \u00a0tienen un medicamento aprobado por la FDA, lo que deja miles de afecciones sin cura.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n