{"id":24517,"date":"2021-09-14T10:07:17","date_gmt":"2021-09-14T16:07:17","guid":{"rendered":"https:\/\/otech.uaeh.edu.mx\/noti\/?p=24517"},"modified":"2021-09-14T10:07:17","modified_gmt":"2021-09-14T16:07:17","slug":"las-terapias-geneticas-ya-casi-estan-aqui-pero-la-atencion-medica-no-esta-lista-para-precios-altisimos-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/otech.uaeh.edu.mx\/noti\/salud\/las-terapias-geneticas-ya-casi-estan-aqui-pero-la-atencion-medica-no-esta-lista-para-precios-altisimos-2\/","title":{"rendered":"Las terapias gen\u00e9ticas ya casi est\u00e1n aqu\u00ed, pero la atenci\u00f3n m\u00e9dica no est\u00e1 lista para precios alt\u00edsimos"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\"><a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/theconversation.com\/the-most-expensive-drug-in-the-world-how-it-works-and-the-devastating-disease-it-treats-164535\">El zolgensma,<\/a>\u00a0que trata\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.mda.org\/disease\/spinal-muscular-atrophy\">la atrofia muscular espinal<\/a>\u00a0, una enfermedad gen\u00e9tica poco com\u00fan que da\u00f1a las c\u00e9lulas nerviosas y produce deterioro muscular, es actualmente el f\u00e1rmaco m\u00e1s caro del mundo.\u00a0Un tratamiento \u00fanico del medicamento que salva la vida de un ni\u00f1o peque\u00f1o\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.npr.org\/sections\/health-shots\/2019\/05\/24\/725404168\/at-2-125-million-new-gene-therapy-is-the-most-expensive-drug-ever\">cuesta 2,1 millones de d\u00f3lares<\/a>\u00a0.<!--more--><\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Si bien el precio exorbitante de Zolgensma es un valor at\u00edpico en la actualidad, para fines de la d\u00e9cada habr\u00e1 docenas de terapias celulares y gen\u00e9ticas, con un costo de cientos de miles a millones de d\u00f3lares por una sola dosis.\u00a0La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/statement-fda-commissioner-scott-gottlieb-md-and-peter-marks-md-phd-director-center-biologics\">predice que para el 2025 aprobar\u00e1 de 10 a 20 terapias celulares y gen\u00e9ticas<\/a>\u00a0cada a\u00f1o.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Soy un\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.kevindoxzen.com\/\">experto<\/a>\u00a0en\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.kevindoxzen.com\/\">biotecnolog\u00eda y pol\u00edticas<\/a>\u00a0centrado en mejorar el acceso a terapias celulares y gen\u00e9ticas.\u00a0Si bien estos pr\u00f3ximos tratamientos tienen el potencial de salvar muchas vidas y aliviar mucho sufrimiento, los sistemas de salud de todo el mundo no est\u00e1n equipados para manejarlos.\u00a0Ser\u00e1n necesarios nuevos sistemas de pago creativos para garantizar que todos tengan el mismo acceso a estas terapias.<\/span><\/p>\n<h3 style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\"><strong>El auge de las terapias gen\u00e9ticas<\/strong><\/span><\/h3>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Actualmente, solo el\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/globalgenes.org\/rare-facts\/\">5% de las aproximadamente 7,000 enfermedades raras<\/a>\u00a0tienen un medicamento aprobado por la FDA, lo que deja miles de afecciones sin cura.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Pero en los \u00faltimos a\u00f1os, la tecnolog\u00eda de la ingenier\u00eda gen\u00e9tica ha logrado\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.genengnews.com\/insights\/the-outlook-for-2020-and-beyond\/\">avances impresionantes<\/a>\u00a0hacia el objetivo final de curar enfermedades al\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.npr.org\/sections\/health-shots\/2019\/10\/21\/771266879\/scientists-create-new-more-powerful-technique-to-edit-genes\">cambiar las instrucciones gen\u00e9ticas de una c\u00e9lula<\/a>\u00a0.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Las\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/theconversation.com\/boyer-lectures-gene-therapy-is-still-in-its-infancy-but-the-future-looks-promising-104558\">terapias g\u00e9nicas<\/a>\u00a0resultantes\u00a0podr\u00e1n tratar muchas enfermedades a nivel del ADN en una sola dosis.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\"><a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC4786935\/#:%7E:text=There%20are%205%2C000%E2%80%938%2C000%20monogenic,mutations%20on%20a%20single%20gene.\">Miles de enfermedades<\/a>\u00a0son el resultado de errores de ADN, que impiden que las c\u00e9lulas funcionen con normalidad.\u00a0Al corregir directamente las mutaciones que causan enfermedades o alterar el ADN de una c\u00e9lula para darle a la c\u00e9lula nuevas herramientas para combatir la enfermedad,\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/theconversation.com\/explainer-what-is-gene-therapy-19883\">la terapia g\u00e9nica<\/a>\u00a0ofrece un nuevo y poderoso enfoque de la medicina.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Hay\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/asgct.org\/global\/documents\/asgct-pharma-intelligence-quarterly-report-july-20.aspx?_zs=sisac&amp;_zl=Uu4h2\">1.745 terapias g\u00e9nicas<\/a>\u00a0en desarrollo en todo el mundo.\u00a0Una gran parte de esta investigaci\u00f3n se centra en enfermedades gen\u00e9ticas raras, que afectan a\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/globalgenes.org\/rare-facts\/\">400 millones de personas en todo el mundo<\/a>\u00a0.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Es posible que pronto veamos curas para enfermedades raras como la\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/full\/10.1056\/NEJMoa2031054\">anemia de c\u00e9lulas falciformes<\/a>\u00a0, la\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.pnas.org\/content\/118\/22\/e2004840117\">distrofia muscular<\/a>\u00a0y la\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.sciencemag.org\/news\/2021\/01\/incredible-gene-editing-result-mice-inspires-plans-treat-premature-aging-syndrome\">progeria<\/a>\u00a0, un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan y progresivo que hace que los ni\u00f1os envejezcan r\u00e1pidamente.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">En el futuro, las terapias gen\u00e9ticas pueden ayudar a tratar afecciones m\u00e1s comunes, como\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/d41586-018-02482-4\">enfermedades card\u00edacas<\/a>\u00a0y\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.wsj.com\/articles\/crisprs-next-frontier-treating-common-conditions-11620226832\">dolor cr\u00f3nico<\/a>\u00a0.<\/span><\/p>\n<h3 style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\"><strong>Etiquetas de precios alt\u00edsimos<\/strong><\/span><\/h3>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">El problema es que estas terapias tendr\u00e1n un precio enorme.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Las terapias gen\u00e9ticas son el resultado de a\u00f1os de investigaci\u00f3n y desarrollo por un total de cientos de millones a\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/fortune.com\/2020\/02\/07\/zolgensma-high-drug-prices\/\">miles de millones de d\u00f3lares<\/a>\u00a0.\u00a0Las instalaciones de fabricaci\u00f3n sofisticadas, el personal altamente capacitado y los materiales biol\u00f3gicos complejos diferencian a las terapias g\u00e9nicas de otros medicamentos.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas dicen que recuperar los costos, especialmente para los medicamentos con un\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.technologyreview.com\/2017\/10\/24\/148183\/tracking-the-cost-of-gene-therapy\/\">peque\u00f1o n\u00famero de pacientes potenciales<\/a>\u00a0, significa precios m\u00e1s altos.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">El costo de los altos precios en los sistemas de salud no ser\u00e1 trivial.\u00a0Considere una cura de terapia g\u00e9nica para la anemia de c\u00e9lulas falciformes, que se espera est\u00e9 disponible en los pr\u00f3ximos a\u00f1os.\u00a0El precio estimado de este tratamiento es de 1,85 millones de d\u00f3lares por paciente.\u00a0Como resultado, los economistas predicen que podr\u00eda costarle a un solo programa estatal de Medicare\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.doi.org\/10.1001\/jamapediatrics.2020.7140\">casi $ 30 millones por a\u00f1o<\/a>\u00a0, incluso asumiendo que solo el 7% de la poblaci\u00f3n elegible recibi\u00f3 el tratamiento.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Y esa es solo una droga.\u00a0La introducci\u00f3n de docenas de terapias similares en el mercado\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.valueinhealthjournal.com\/article\/S1098-3015(19)30188-3\/fulltext\">tensar\u00eda los sistemas de salud<\/a>\u00a0y crear\u00eda\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.insurancejournal.com\/news\/national\/2019\/09\/13\/539591.htm\">decisiones financieras dif\u00edciles para las aseguradoras privadas<\/a>\u00a0.<\/span><\/p>\n<h3 style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\"><strong>Reducir costos, encontrar nuevas formas de pagar<\/strong><\/span><\/h3>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Una soluci\u00f3n para mejorar el acceso de los pacientes a las terapias gen\u00e9ticas ser\u00eda simplemente exigir a los fabricantes de medicamentos que cobren menos dinero, una\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.statnews.com\/2021\/04\/22\/bluebirds-withdrawal-of-therapy-from-germany-could-chill-talks-over-gene-therapy-prices-across-europe\/\">t\u00e1ctica adoptada recientemente en Alemania<\/a>\u00a0.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Pero esto conlleva muchos desaf\u00edos y puede significar que las empresas\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.fiercepharma.com\/pharma\/situation-untenable-bluebird-will-wind-down-its-operations-broken-europe\">simplemente se nieguen a ofrecer el tratamiento<\/a>\u00a0en ciertos lugares.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Creo que un enfoque m\u00e1s equilibrado y sostenible es doble.\u00a0A corto plazo, ser\u00e1 importante desarrollar nuevos m\u00e9todos de pago que atraigan a las compa\u00f1\u00edas de seguros para que cubran terapias de alto costo y distribuyan los riesgos entre los pacientes, las compa\u00f1\u00edas de seguros y los fabricantes de medicamentos.\u00a0A largo plazo, la tecnolog\u00eda mejorada de terapia g\u00e9nica ayudar\u00e1 inevitablemente a reducir los costos.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Para los modelos de pago innovadores, un enfoque probado es vincular la cobertura a los resultados de salud del paciente.\u00a0Dado que estas terapias a\u00fan son experimentales y relativamente nuevas, no hay muchos datos que ayuden a las aseguradoras a tomar la arriesgada decisi\u00f3n de cubrirlas.\u00a0Si una compa\u00f1\u00eda de seguros paga $ 1 mill\u00f3n por una terapia, es mejor que funcione.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">En\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.mckinsey.com\/industries\/pharmaceuticals-and-medical-products\/our-insights\/unlocking-market-access-for-gene-therapies-in-the-united-states\">los modelos basados<\/a>\u00a0en\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.mckinsey.com\/industries\/pharmaceuticals-and-medical-products\/our-insights\/unlocking-market-access-for-gene-therapies-in-the-united-states\">resultados<\/a>\u00a0, las aseguradoras pagar\u00e1n parte de la terapia por adelantado y el resto solo si el paciente mejora, o cubrir\u00e1n el costo total por adelantado y recibir\u00e1n un reembolso si el paciente no mejora.\u00a0Estos modelos ayudan a las aseguradoras a compartir el riesgo financiero con los desarrolladores de medicamentos.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Otro modelo se conoce como el &#8221;\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.doi.org\/10.1377\/hblog20190924.559225\">modelo de Netflix<\/a>\u00a0&#8221; y actuar\u00eda como un servicio basado en suscripci\u00f3n.\u00a0Bajo este modelo, un programa estatal de Medicaid pagar\u00eda a una compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica una tarifa fija por el acceso a tratamientos ilimitados.\u00a0Esto permitir\u00eda que un estado\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.cnbc.com\/2019\/05\/20\/commentary-new-drug-cures-risk-widening-income-gap-for-the-poor.html\">brinde el tratamiento a los residentes que califiquen<\/a>\u00a0, lo que ayudar\u00eda a los gobiernos a equilibrar sus libros de presupuesto mientras les da dinero a los fabricantes de medicamentos por adelantado.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Este modelo ha funcionado bien para\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.biopharmadive.com\/news\/cms-approves-louisianas-netflix-model-with-gilead-for-hepatitis-c-drugs\/557708\/\">mejorar el acceso a los medicamentos contra la hepatitis C en Luisiana<\/a>\u00a0.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">En el frente de los costos, la clave para mejorar el acceso ser\u00e1 invertir en nuevas tecnolog\u00edas que simplifiquen los procedimientos m\u00e9dicos.\u00a0Por ejemplo, las costosas terapias g\u00e9nicas de c\u00e9lulas falciformes que se encuentran actualmente en ensayos cl\u00ednicos requieren una serie de pasos costosos, incluido un trasplante de c\u00e9lulas madre.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">La\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.gatesfoundation.org\/ideas\/articles\/gene-therapy-mike-mccune\">Fundaci\u00f3n Bill y Melinda Gates<\/a>\u00a0, el\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.nih.gov\/news-events\/news-releases\/nih-launches-new-collaboration-develop-gene-based-cures-sickle-cell-disease-hiv-global-scale\">Instituto Nacional de Salud<\/a>\u00a0y\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.novartis.com\/news\/media-releases\/novartis-and-bill-melinda-gates-foundation-collaborate-discover-and-develop-accessible-vivo-gene-therapy-sickle-cell-disease\">Novartis se<\/a>\u00a0est\u00e1n asociando para desarrollar un enfoque alternativo que implicar\u00eda\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/singularityhub.com\/2021\/07\/01\/breakthrough-crispr-gene-therapy-could-be-a-one-and-done-injection\/\">una simple inyecci\u00f3n de<\/a>\u00a0mol\u00e9culas de\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/singularityhub.com\/2021\/07\/01\/breakthrough-crispr-gene-therapy-could-be-a-one-and-done-injection\/\">terapia g\u00e9nica<\/a>\u00a0.\u00a0El objetivo de su colaboraci\u00f3n es ayudar a llevar un tratamiento asequible para la anemia drepanoc\u00edtica a los\u00a0<a style=\"color: #000000;\" href=\"https:\/\/www.statnews.com\/2019\/10\/23\/nih-gates-foundation-genetic-cures-hiv-sickle-cell\/\">pacientes de \u00c1frica<\/a>\u00a0y otros entornos de bajos recursos.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Mejorar el acceso a las terapias g\u00e9nicas requiere colaboraci\u00f3n y compromiso entre gobiernos, organizaciones sin fines de lucro, compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas y aseguradoras.\u00a0Tomar medidas proactivas ahora para desarrollar modelos de pago innovadores e invertir en nuevas tecnolog\u00edas ayudar\u00e1 a garantizar que los sistemas de atenci\u00f3n m\u00e9dica est\u00e9n listos para cumplir la promesa de las terapias gen\u00e9ticas.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Fuente:\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"color: #000000;\">Doxzen, K. (2021b, septiembre 4). Gene Therapies Are Almost Here, But Healthcare Isn\u2019t Ready for Sky-High Prices. Recuperado 14 de septiembre de 2021, de https:\/\/singularityhub.com\/2021\/09\/07\/gene-therapies-are-almost-here-but-healthcare-isnt-ready-for-sky-high-prices\/<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El zolgensma,\u00a0que trata\u00a0la atrofia muscular espinal\u00a0, una enfermedad gen\u00e9tica poco com\u00fan que da\u00f1a las c\u00e9lulas nerviosas y produce deterioro muscular, es actualmente el f\u00e1rmaco m\u00e1s caro del mundo.\u00a0Un tratamiento \u00fanico del medicamento que salva la vida de un ni\u00f1o peque\u00f1o\u00a0cuesta 2,1 millones de d\u00f3lares\u00a0.<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":24518,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[370],"tags":[],"class_list":["post-24517","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-salud"],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast 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