{"id":6248,"date":"2017-07-07T10:34:19","date_gmt":"2017-07-07T16:34:19","guid":{"rendered":"http:\/\/otech.uaeh.edu.mx\/noti\/?p=6248"},"modified":"2017-07-07T10:34:19","modified_gmt":"2017-07-07T16:34:19","slug":"organos-en-miniatura-para-encontrar-el-tratamiento-mas-adecuado-para-cada-paciente","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/otech.uaeh.edu.mx\/noti\/ciencia\/organos-en-miniatura-para-encontrar-el-tratamiento-mas-adecuado-para-cada-paciente\/","title":{"rendered":"\u00d3rganos en miniatura para encontrar el tratamiento m\u00e1s adecuado para cada paciente"},"content":{"rendered":"

Los organoides son copias diminutas de los \u00f3rganos de una persona concreta, creados a partir de sus tejidos y c\u00e9lulas. Su respuesta a un medicamento concreto podr\u00eda ayudar a predecir si un paciente se beneficiar\u00eda de \u00e9l o no<\/p>\n

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En mayo, la ministra holandesa de Salud,\u00a0Edith\u00a0Schippers, rompi\u00f3 las negociaciones con la empresa de\u00a0biotecnolog\u00eda\u00a0Vertex. El problema era el exorbitante precio de su medicamento para tratar la\u00a0fibrosis\u00a0qu\u00edstica, Orkambi. Demasiado caro, dijo el ministerio.\u00a0Y no funciona lo suficientemente bien. Los pacientes tendr\u00e1n que seguir luchando sin ella.<\/p>\n

Pero ahora una coalici\u00f3n de grupos de pacientes, aseguradoras y bi\u00f3logos holandeses cree que una nueva tecnolog\u00eda podr\u00eda acabar con la barrera\u00a0econ\u00f3mica. El f\u00e1rmaco podr\u00eda resultar m\u00e1s rentable si se probara en organoides, unos diminutos grupos de c\u00e9lulas que se\u00a0asemejan\u00a0a los componentes de los \u00f3rganos humanos (ver\u00a0TR10: Organoides cerebrales para desentra\u00f1ar la mente<\/a>). \u00bfCu\u00e1n peque\u00f1o es un organoide? No mucho m\u00e1s grande que el punto final de esta\u00a0frase.<\/p>\n

La semana pasada, unos cient\u00edficos holandeses contactaron con el Ministerio\u00a0para presentarle\u00a0una propuesta para cultivar en sus laboratorios este tipo de\u00a0mini\u00f3rganos\u00a0a partir de c\u00e9lulas\u00a0de los 1.500 pacientes de\u00a0fibrosis\u00a0qu\u00edstica\u00a0holandeses. De esa manera,\u00a0Orkambi\u00a0y otros f\u00e1rmacos caros\u00a0podr\u00edan probarse en el laboratorio para comprobar si ser\u00e1n eficaces en un paciente determinado. El medicamento s\u00f3lo se comprar\u00eda si el organoide de un paciente respondiera bien al tratamiento.<\/p>\n

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Foto:\u00a0el cient\u00edfico m\u00e9dico Hans Clevers cree que las pruebas con mini\u00f3rganos cultivados en el laboratorio podr\u00edan ayudar a rentabilizar los medicamentos m\u00e1s caros al identificar a los pacientes con m\u00e1s probabilidades de beneficiarse de ellos<\/p>\n<\/blockquote>\n

“El organoide act\u00faa como un avatar del paciente”, explica el cient\u00edfico del Instituto Hubrecht que dirige el esfuerzo, Hans Clevers, y a\u00f1ade:\u00a0“Podemos exponer el\u00a0mini\u00f3rgano a estos medicamentos tan caros, ys\u00f3lo se les recetar\u00edan a quienes realmente se beneficiaran de \u00e9l”.<\/p>\n

Si el plan avanza, podr\u00eda marcar el inicio de una transici\u00f3n en\u00a0el negocio de los f\u00e1rmacos. Por primera vez,\u00a0los organoides podr\u00edan empezar a usarse para\u00a0tomar decisiones sobre qui\u00e9n debe\u00a0tomar los nuevos medicamentos\u00a0m\u00e1s caros del mundo y qui\u00e9n no. Actualmente estas decisiones se toman a partir de\u00a0an\u00e1lisis de sangre y s\u00edntomas,<\/p>\n

Orkambi est\u00e1 dise\u00f1ado para pacientes con\u00a0fibrosis\u00a0qu\u00edstica, causada\u00a0por un tipo espec\u00edfico de mutaci\u00f3n gen\u00e9tica.\u00a0Vertex\u00a0afirma que los estudios m\u00e1s amplios con el medicamento\u00a0demuestran que todos los pacientes con esa mutaci\u00f3n responden al tratamiento. Por lo tanto, la compa\u00f1\u00eda no avala el plan de los organoides. En su opini\u00f3n,\u00a0los grandes estudios con\u00a0voluntarios siguen representando el “est\u00e1ndar de oro” y “no deben ser reemplazados”\u00a0por resultados en organoides. El director m\u00e9dico s\u00e9nior de\u00a0fibrosis\u00a0qu\u00edstica\u00a0de\u00a0Vertex, Mark Higgins, se\u00f1ala:\u00a0“La ciencia de los\u00a0organoides\u00a0todav\u00eda est\u00e1 en fase inicial”<\/p>\n

El proyecto holand\u00e9s naci\u00f3 en el laboratorio de Clevers y en el Centro M\u00e9dico Universitario de Utrecht (Holanda), donde los cient\u00edficos aprendieron a tomar\u00a0una muestra del recto de un paciente y cultivar diminutos trozos de tejido intestinal, con\u00a0pliegues y vellosidades similares a las que se encuentran en el intestino grueso humano.<\/p>\n

El nuevo enfoque anal\u00edtico implica exponer los\u00a0organoides\u00a0a los f\u00e1rmacos de\u00a0fibrosis\u00a0qu\u00edstica\u00a0y comprobar si se hinchan. Esto significa que\u00a0la causa de la enfermedad se estar\u00eda\u00a0invirtiendo. Pero ahora mismo\u00a0nadie sabe hasta qu\u00e9 punto un organoide puede predecir la respuesta de un paciente a largo plazo. “Definitivamente, no est\u00e1 claro lo exactos que son”, apunta el un profesor de la Universidad de Boston (EEUU) Finn Hawkins,\u00a0que trabaja en\u00a0organoides\u00a0de pulm\u00f3n. Pero el experto matiza:\u00a0“Ser\u00e9 sincero contigo: creo que representan el futuro de la medicina”.<\/p>\n

En Holanda, una organizaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro llamada\u00a0HUB Foundation for Organoid Technology<\/a>\u00a0ya est\u00e1 comercializando la tecnolog\u00eda de Clevers. Sus clientes incluyen a\u00a0Vertex, que ya est\u00e1 explorando los\u00a0organoides\u00a0en sus investigaciones. La empresa tiene dos ensayos cl\u00ednicos en curso,\u00a0uno en Holanda<\/a>\u00a0y\u00a0otro en Israel<\/a>. El objetivo es descubrir la conexi\u00f3n entre las respuestas de los\u00a0organoides\u00a0y los pacientes que se beneficiar\u00edan del medicamento, y cu\u00e1nto.<\/p>\n

La\u00a0fibrosis\u00a0qu\u00edstica\u00a0podr\u00eda ser la enfermedad perfecta para probar la tecnolog\u00eda. La dolencia, que produce una acumulaci\u00f3n pegajosa en los pulmones y conduce a la muerte prematura, es causada por errores en un gen involucrado en las c\u00e9lulas que producen la mucosidad, las l\u00e1grimas y la saliva. Pero\u00a0hay m\u00e1s de 2.000 mutaciones diferentes que pueden causar\u00a0la fibrosis\u00a0qu\u00edstica, y las farmac\u00e9uticas no pueden abordarlas todas.<\/p>\n

Los fabricantes de medicamentos han estado compitiendo por desarrollarf\u00e1rmacos de precisi\u00f3n para las mutaciones m\u00e1s comunes.\u00a0Vertex tiene dos de ellos. Uno, Kalydeco, puede ayudar a uno de cada 25 pacientes. El otro es\u00a0Orkambi, que ha sido\u00a0aprobado para la mutaci\u00f3n m\u00e1s com\u00fan de la\u00a0fibrosis\u00a0qu\u00edstica, presente en cerca de la mitad de los pacientes.<\/p>\n

Ninguno de los dos tratamientos es precisamente barato.\u00a0Aunque Kalydeco fue aclamado como \u00a0tratamiento milagroso, un m\u00e9dico calific\u00f3 su precio inicial de m\u00e1s de\u00a0260.000 euros anuales\u00a0de “desmedido” (ver\u00a0Historia de dos f\u00e1rmacos (o del negocio farmac\u00e9utico)<\/a>).\u00a0Orkambi\u00a0cuesta menos, pero sus beneficios no est\u00e1n tan claros.<\/p>\n

En Holanda, donde Kalydeco\u00a0est\u00e1 en venta, ya se han utilizado\u00a0organoidespara determinar si debe ser recetado a pacientes con mutaciones ultrarraras\u00a0que nunca han sido estudiadas en ning\u00fan ensayo. El caso de un paciente, un adolescente llamado Fabian, apareci\u00f3 en\u00a0el popular programa de entrevistas holand\u00e9s\u00a0The World Goes On\u00a0(Aqu\u00ed hay\u00a0un video que<\/a>describe su caso.)\u00a0La mutaci\u00f3n gen\u00e9tica de Fabian era \u00fanica, por lo que nunca se hab\u00eda estudiado. Pero los investigadores hicieron un organoide para \u00e9l y demostraron que Kalydeco funcionaba. Clevers rescuerda: “Nuestro organoide demostr\u00f3 que [Fabian] se beneficiar\u00eda”, as\u00ed que en cuanto el joven empez\u00f3 a tomar las pastillas, “mejor\u00f3 en cuesti\u00f3n de horas”, a\u00f1ade.<\/p>\n

Vertex cree que identificar a m\u00e1s pacientes que podr\u00edan curarse con estos f\u00e1rmacos es la funci\u00f3n m\u00e1s adecuada para\u00a0los\u00a0organoides. La compa\u00f1\u00eda afirma que hay varios casos en Holanda en los que\u00a0las aseguradoras est\u00e1n cubriendo el coste de Kalydeco gracias a los resultados de organoides.\u00a0Pero ahora el debate se centra en Orkambi, y la pregunta es si los\u00a0organoides\u00a0acabar\u00edan limitando el uso del f\u00e1rmaco en lugar de ampliarlo.<\/p>\n

Orkambi\u00a0est\u00e1 aprobado en Europa,\u00a0pero su precio de casi 160.000 euros sigue siendo un obst\u00e1culo para un pa\u00eds peque\u00f1o como Holanda. Seg\u00fan un informe preparado para el Ministerio holand\u00e9s de Salud por el Zorginstituut Nederland, un instituto que asesora al Estado sobre la relaci\u00f3n coste-eficacia, proporcion\u00e1rselo a todos los pacientes\u00a0costar\u00eda unos 105 millones de euros\u00a0al a\u00f1o. Pero\u00a0este gasto no se considera razonable, ya que muchos de los pacientes no obtendr\u00edan ning\u00fan beneficio.<\/p>\n

El instituto sugiri\u00f3 que\u00a0el f\u00e1rmaco vale un 82% menos de lo que Vertex\u00a0pide por \u00e9l. Poco despu\u00e9s, las negociaciones entre\u00a0Vertex\u00a0y el Ministerio de Salud se rompieron. La representante\u00a0de los pacientes holandeses con fibr\u00f3sis qu\u00edstica, Jacquelien Noordhoek, afirma: “No consiguieron llegar a un punto medio,\u00a0y esto fue una noticia muy, muy mala para nosotros. Y estoy de acuerdo en que el precio era demasiado alto”.<\/p>\n

A diferencia de\u00a0Vertex, los cient\u00edficos holandeses y las organizaciones de pacientes dicen que, incluso entre los individuos con la mutaci\u00f3n correcta,es evidente que el f\u00e1rmaco no funciona igual para todos. Si se cultivara un organiode para cada paciente, sugiere Clevers, el f\u00e1rmaco podr\u00eda ser dispensado \u00fanicamente a aquellos cuyos\u00a0organoides\u00a0hayan respondido positivamente. Eso podr\u00eda hacer que el tratamiento resultara asequible a nivel nacional, a pesar del precio de su\u00a0etiqueta.<\/p>\n

Pero hay\u00a0un c\u00edrculo vicioso que podr\u00eda impedir un estudio de este tipo, ya que el Gobierno holand\u00e9s primero tendr\u00eda que\u00a0asumir el coste del f\u00e1rmaco para que los pacientes pudieran acceder a \u00e9l. Es por eso que Clevers y Noordhoek acudieron al Ministerio la semana pasada para presionar a favor de\u00a0su autorizaci\u00f3n.<\/p>\n

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Fuente:<\/strong> MIT Technology Review<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Los organoides son copias diminutas de los \u00f3rganos de una persona concreta, creados a partir de sus tejidos y c\u00e9lulas. Su respuesta a un medicamento concreto podr\u00eda ayudar a predecir si un paciente se beneficiar\u00eda de \u00e9l o no<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6250,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[56,370],"tags":[],"class_list":["post-6248","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","category-salud"],"yoast_head":"\n\u00d3rganos en miniatura para encontrar el tratamiento m\u00e1s adecuado para cada paciente - Observatorio Tecnol\u00f3gico de Hidalgo<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Los organoides son copias diminutas de los \u00f3rganos de una persona concreta, creados a partir de sus tejidos y c\u00e9lulas. 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