La técnica CRISPR se conoce desde hace tiempo, pero es la primera vez que se aplica a seres humanos. El primer paciente es un enfermo de cáncer que ha recibido una inyección de células modificadas genéticamente Si funciona, podría ser la cura definitiva contra varios tipos de cáncer.
La prueba ha sido realizada por científicos de la Universidad de Sichuan, en China, bajo las órdenes del oncólogo Lu You. El hospital dió luz verda a la prueba en julio de este mismo año tras varios meses estudiando todas sus implicaciones científicas y éticas.
Lo que el doctor You y sus colegas han practicado ha sido extraer células del sistema inmunitario del paciente, y después han editado sus genes utilizando la técnica más avanzada que conocemos para esa labor, un procedimiento llamado CRISPR–Cas9 que utiliza enzimas para detectar qué partes de la cadena de genes cortar.
La técnica ha eliminado la proteína PD-1 de las células del sistema inmune. Esa proteína actúa como freno de las células y limita su funcionamiento. Los tumores se valen de ese freno para proliferar sin que las células del sistema inmunitario las identifiquen como objetivo. Después de cultivas más células editadas, se han inyectado en el paciente con la esperanza de que ataquen los tumores y los eliminen. El sujeto de la prueba sufre de un cáncer de pulmón en fase de metástasis, pero no se conoce más información por motivos de confidencialidad.
Lo que sí se sabe es que este será el primero de 10 enfermos de cáncer a los que se administrarán células editadas genéticamente en un tratamiento que se espaciará con entre una y tres inyecciones según cada caso. Los pacientes serán monitorizados constantemente durante seis meses para determinar no solo si el tratamiento es efectivo, sino también si se produce algún efecto secundario adverso.
La comunidad científica ha acogido la noticia con precaución, pero también con esperanza. La técnica CRISPR tiene muchas posibilidades de ser la gran esperanza contra el cáncer. Su mayor problema ahora mismo es que es muy costoso editar los genes y producir grandes cantidades de células modificadas. A menos que la mejora sea espectacular, el coste podría hacerla comercialmente inviable.