Ni pulmón ni colon. Keytruda, del que podrían beneficiarse 30.000 personas al año sólo en EEUU, arregla un desajuste genético que impide que el sistema inmune luche contra el cáncer de forma correcta, independientemente de dónde se localice. Un cambio en la manera de tratar el cáncer significa que más personas se beneficiarán de las terapias inmunes
Por primera vez se ha aprobado un fármaco para el cáncer que actúa en función de las características genéticas de los tumores en lugar de su ubicación dentro del cuerpo. El pasado martes, la Agencia de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés) confirmó que ha aprobado Keytruda, una terapia inmune, para pacientes que tienen defectos genéticos en sus “genes de reparación de desajustes”.
Las mutaciones en estos genes impiden que las células reparen del todo los errores del ADN, lo cual puede provocar cáncer. Pero este defecto también hace que los tumores resulten especialmente vulnerables a fármacos como Keytruda de Merck Pharmaceuticals.
En un comunicado, el director en funciones de la Oficina de Productos de Hematología y Oncología del Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA, Richard Pazdur, describió la aprobación como “un importante primer paso para la comunidad del cáncer”.
La medicina de precisión es la idea de personalizar los tratamientos médicos según la composición genética del individuo y otros parámetros personales. Pero hasta ahora, las terapias oncológicas siempre han sido aprobadas para tratar el cáncer en función de dónde se presenta dentro del cuerpo, como la mama o el pulmón.
Keytruda es el primer fármaco para cualquiera que presente una de dos anormalidades genéticas relativamente raras y que padezca de un tumor sólido, como el cáncer pancreático y de pulmón. El socio director de Bionest Partners, una empresa de consultoría, Oliver Lesur, considera que el enfoque es “una revolución en cómo consideramos y definimos el cáncer”.
Keytruda permite que el sistema inmune ataque a los tumores, y fue aprobado primero para tratar casos avanzados de cáncer de piel en 2014. Tales fármacos, llamados inhibidores de los puntos de control, han logrado increíbles éxitos, incluido salvarle la vida al antiguo presidente de EEUU Jimmy Carter. La desventaja de las terapias inmunes es que no todos los pacientes parecen beneficiarse, por motivos que aún no están claros.
Con la nueva aprobación, el número de pacientes potenciales podría aumentar substancialmente. Alrededor del 4% de todos los casos de cáncer avanzados, unos 30.000 al año en EEUU, presentan las anormalidades genéticas que puede tratar Keytruda, según el oncólogo Dung Le del Instituto Johns Hopkins Bloomberg-Kimmel para las Terapias Inmunes. “Este fármaco va a llegar a pacientes que antes no hubieran recibido esta terapia”, afirma Le.
La nueva aprobación solo es apta para pacientes para los que los tratamientos tradicionales, como la quimioterapia, ya hayan fracasado. Pero las pruebas genéticas para identificar a estas personas están ampliamente disponibles y cuestan entre 270 y 535 euros, indica Le. Por su parte, Keytruda cuesta alrededor de 135.000 euros al año.
Merck ganó una aprobación “acelerada” a partir de un ensayo clínico con tan solo 149 pacientes con 15 tipos de cánceres distintos realizado en el Hospital Johns Hopkins (EEUU) y cuatro más. Durante el ensayo, alrededor del 40% de los pacientes vio cómo sus tumores se reducían o incluso desaparecían.
Una de estos pacientes es Adrienne Skinner, de 60 años, que se sometió a una cirugía y un año de quimioterapia después de ser diagnosticada en 2013 con cáncer intra-pabellonar, un cáncer gastrointestinal raro y mortal. En abril de 2014, Skinner se unió al estudio de Keytruda. Fue candidata porque nació con el síndrome de Lynch, un trastorno hereditario en el que los genes de reparación de desajustes no funcionan correctamente. Después de unos pocos meses tomando el fármaco, un cirujano le comunicó que su tumor había desaparecido.
Skinner siguió tomando el fármaco durante otros dos años, y ahora afirma que vuelve a sentirse “como ella misma”. Trabaja a jornada completa, acude al gimnasio la mayoría de los días, juega al tenis y hace yoga. Si no fuese por el fármaco, asegura que “ya estaría muerta”.
Fuente: MIT