El zolgensma, que trata la atrofia muscular espinal , una enfermedad genética poco común que daña las células nerviosas y produce deterioro muscular, es actualmente el fármaco más caro del mundo. Un tratamiento único del medicamento que salva la vida de un niño pequeño cuesta 2,1 millones de dólares .
Si bien el precio exorbitante de Zolgensma es un valor atípico en la actualidad, para fines de la década habrá docenas de terapias celulares y genéticas, con un costo de cientos de miles a millones de dólares por una sola dosis. La Administración de Alimentos y Medicamentos predice que para el 2025 aprobará de 10 a 20 terapias celulares y genéticas cada año.
Soy un experto en biotecnología y políticas centrado en mejorar el acceso a terapias celulares y genéticas. Si bien estos próximos tratamientos tienen el potencial de salvar muchas vidas y aliviar mucho sufrimiento, los sistemas de salud de todo el mundo no están equipados para manejarlos. Serán necesarios nuevos sistemas de pago creativos para garantizar que todos tengan el mismo acceso a estas terapias.
El auge de las terapias genéticas
Actualmente, solo el 5% de las aproximadamente 7,000 enfermedades raras tienen un medicamento aprobado por la FDA, lo que deja miles de afecciones sin cura.
Pero en los últimos años, la tecnología de la ingeniería genética ha logrado avances impresionantes hacia el objetivo final de curar enfermedades al cambiar las instrucciones genéticas de una célula .
Las terapias génicas resultantes podrán tratar muchas enfermedades a nivel del ADN en una sola dosis.
Miles de enfermedades son el resultado de errores de ADN, que impiden que las células funcionen con normalidad. Al corregir directamente las mutaciones que causan enfermedades o alterar el ADN de una célula para darle a la célula nuevas herramientas para combatir la enfermedad, la terapia génica ofrece un nuevo y poderoso enfoque de la medicina.
Hay 1.745 terapias génicas en desarrollo en todo el mundo. Una gran parte de esta investigación se centra en enfermedades genéticas raras, que afectan a 400 millones de personas en todo el mundo .
Es posible que pronto veamos curas para enfermedades raras como la anemia de células falciformes , la distrofia muscular y la progeria , un trastorno genético poco común y progresivo que hace que los niños envejezcan rápidamente.
En el futuro, las terapias genéticas pueden ayudar a tratar afecciones más comunes, como enfermedades cardíacas y dolor crónico .
Etiquetas de precios altísimos
El problema es que estas terapias tendrán un precio enorme.
Las terapias genéticas son el resultado de años de investigación y desarrollo por un total de cientos de millones a miles de millones de dólares . Las instalaciones de fabricación sofisticadas, el personal altamente capacitado y los materiales biológicos complejos diferencian a las terapias génicas de otros medicamentos.
Las compañías farmacéuticas dicen que recuperar los costos, especialmente para los medicamentos con un pequeño número de pacientes potenciales , significa precios más altos.
El costo de los altos precios en los sistemas de salud no será trivial. Considere una cura de terapia génica para la anemia de células falciformes, que se espera esté disponible en los próximos años. El precio estimado de este tratamiento es de 1,85 millones de dólares por paciente. Como resultado, los economistas predicen que podría costarle a un solo programa estatal de Medicare casi $ 30 millones por año , incluso asumiendo que solo el 7% de la población elegible recibió el tratamiento.
Y esa es solo una droga. La introducción de docenas de terapias similares en el mercado tensaría los sistemas de salud y crearía decisiones financieras difíciles para las aseguradoras privadas .
Reducir costos, encontrar nuevas formas de pagar
Una solución para mejorar el acceso de los pacientes a las terapias genéticas sería simplemente exigir a los fabricantes de medicamentos que cobren menos dinero, una táctica adoptada recientemente en Alemania .
Pero esto conlleva muchos desafíos y puede significar que las empresas simplemente se nieguen a ofrecer el tratamiento en ciertos lugares.
Creo que un enfoque más equilibrado y sostenible es doble. A corto plazo, será importante desarrollar nuevos métodos de pago que atraigan a las compañías de seguros para que cubran terapias de alto costo y distribuyan los riesgos entre los pacientes, las compañías de seguros y los fabricantes de medicamentos. A largo plazo, la tecnología mejorada de terapia génica ayudará inevitablemente a reducir los costos.
Para los modelos de pago innovadores, un enfoque probado es vincular la cobertura a los resultados de salud del paciente. Dado que estas terapias aún son experimentales y relativamente nuevas, no hay muchos datos que ayuden a las aseguradoras a tomar la arriesgada decisión de cubrirlas. Si una compañía de seguros paga $ 1 millón por una terapia, es mejor que funcione.
En los modelos basados en resultados , las aseguradoras pagarán parte de la terapia por adelantado y el resto solo si el paciente mejora, o cubrirán el costo total por adelantado y recibirán un reembolso si el paciente no mejora. Estos modelos ayudan a las aseguradoras a compartir el riesgo financiero con los desarrolladores de medicamentos.
Otro modelo se conoce como el ” modelo de Netflix ” y actuaría como un servicio basado en suscripción. Bajo este modelo, un programa estatal de Medicaid pagaría a una compañía farmacéutica una tarifa fija por el acceso a tratamientos ilimitados. Esto permitiría que un estado brinde el tratamiento a los residentes que califiquen , lo que ayudaría a los gobiernos a equilibrar sus libros de presupuesto mientras les da dinero a los fabricantes de medicamentos por adelantado.
Este modelo ha funcionado bien para mejorar el acceso a los medicamentos contra la hepatitis C en Luisiana .
En el frente de los costos, la clave para mejorar el acceso será invertir en nuevas tecnologías que simplifiquen los procedimientos médicos. Por ejemplo, las costosas terapias génicas de células falciformes que se encuentran actualmente en ensayos clínicos requieren una serie de pasos costosos, incluido un trasplante de células madre.
La Fundación Bill y Melinda Gates , el Instituto Nacional de Salud y Novartis se están asociando para desarrollar un enfoque alternativo que implicaría una simple inyección de moléculas de terapia génica . El objetivo de su colaboración es ayudar a llevar un tratamiento asequible para la anemia drepanocítica a los pacientes de África y otros entornos de bajos recursos.
Mejorar el acceso a las terapias génicas requiere colaboración y compromiso entre gobiernos, organizaciones sin fines de lucro, compañías farmacéuticas y aseguradoras. Tomar medidas proactivas ahora para desarrollar modelos de pago innovadores e invertir en nuevas tecnologías ayudará a garantizar que los sistemas de atención médica estén listos para cumplir la promesa de las terapias genéticas.
Fuente:
Doxzen, K. (2021b, septiembre 4). Gene Therapies Are Almost Here, But Healthcare Isn’t Ready for Sky-High Prices. Recuperado 14 de septiembre de 2021, de https://singularityhub.com/2021/09/07/gene-therapies-are-almost-here-but-healthcare-isnt-ready-for-sky-high-prices/