¡Es esa época del año otra vez! Con 2021 detrás de nosotros, vamos por el camino de la memoria para destacar las innovaciones biotecnológicas que dieron forma al año, con un impacto que probablemente repercutirá en los próximos años. Covid-19 dominó las noticias, pero la ciencia no se detuvo.
Tomemos como ejemplo la edición de genes. CRISPR produjo variaciones con una velocidad asombrosa, expandiéndose a una gran caja de herramientas repleta de potentes editores de genes mucho más eficientes, confiables y más seguros que sus predecesores. CRISPRoff, por ejemplo, secuestra los procesos epigenéticos para activar y desactivar genes de forma reversible, todo sin cortar o dañar el gen en sí. La edición de primera, el nip-tuck de la edición de ADN que solo corta, en lugar de cortar por completo, el ADN recibió una actualización para editar con precisión hasta 10,000 letras de ADN en una variedad de células. La edición Twin Prime puede reelaborar genes enteros.Estas herramientas CRISPR mejoradas ahora pueden abordar trastornos genéticos previamente intocables.
Sin embargo, todavía estamos rascando la superficie de la edición de genes. Echando un vistazo al árbol genealógico de CRISPR , los resultados encontrados en un vasto universo de sistemas alternativos similares a CRISPR para explorar más a fondo. La IA ahora está ayudando a identificar nuevas proteínas CRISPR y su interruptor de muerte . Otras ideas abandonaron CRISPR por completo, aprovechando otro poderoso sistema bacteriano para editar millones de secuencias de ADN sin romper una sola hebra de ADN. Sin duda, la caja de herramientas de edición de genes seguirá expandiéndose.
En otras noticias, la mecánica cuántica se conectó con la neurociencia para acelerar la IA . AI ahora está diseñando sus propios chips de hardware en Google en un círculo completo eficiente. Al entrar en nuestros propios cerebros, en una impresionante prueba de concepto, los implantes cerebrales impulsados por inteligencia artificial pudieron combatir la depresión , con un trabajo continuo para tratar el dolor crónico y traducir las señales eléctricas del cerebro del pensamiento al texto . En el mundo médico, un feroz debate sobre el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer desató una nueva ronda de ideas seductoras para abordar y domesticar a nuestro enemigo devorador de mentes desde hace mucho tiempo.
Hay un montón más. Pero aquí están los tres avances principales que seguirán remodelando la biotecnología mucho más allá de 2021, con algunos finalistas.
Vacunas de ARNm
Sé que sé. Todos estamos cansados de escuchar sobre Covid-19 y las vacunas. Sin embargo, su notable capacidad para combatir un virus infeccioso completamente nuevo es ” nada menos que milagrosa “. También mostró el poder de la tecnología de décadas de antigüedad que languidecía anteriormente en los laboratorios, con una plataforma que es mucho más rápida, más simple y más adaptable que cualquier tecnología de vacunas anterior. Debido a que ya no depende de las proteínas diana física de un virus, sino solo del código genético de esas proteínas, el diseño de una vacuna solo requiere una computadora portátil y algo de ingenio. “La era de la vacuna digital está aquí”, escribió un equipo de GlaxoSmithKline.
Para los entusiastas, las vacunas de ARNm podrían transformar los tratamientos actuales para una gran cantidad de enfermedades, y el campo está explotando. Moderna, por ejemplo, lanzó un ensayo en humanos de la vacuna contra el VIH en agosto para comenzar a evaluar su seguridad, abordando un virus que ha escapado a las tácticas clásicas de las vacunas durante cuatro décadas. Junto con los Institutos Nacionales de Salud (NIH), la compañía también publicó datos sobre un candidato a vacuna contra el VIH que redujo la posibilidad de infección en casi un 80 por ciento en monos, y todos los sujetos desarrollaron anticuerpos contra 12 cepas de VIH probadas. No es poca cosa: el objetivo del VIH, Env , es un objetivo formidable debido a su complejidad y está recubierto con una armadura de azúcar para enmascarar los puntos objetivo de la vacuna. La vacuna de ARNm ofrece una nueva esperanza.
Dejando a un lado los virus, las vacunas de ARNm también representan una nueva solución para las enfermedades autoinmunes o neurodegenerativas. BioNTech, socio de Pfizer para el desarrollo de vacunas Covid-19, está aplicando la tecnología para combatir la esclerosis múltiple (EM). En la EM, el sistema inmunológico elimina gradualmente el aislamiento de las fibras nerviosas, provocando un daño gradual e irreversible. Los resultados iniciales en ratones son positivos, con el enfoque ” altamente flexible, rápido y rentable “, mientras que potencialmente se personaliza para cada paciente.
Más adelante están las vacunas de ARNm que abordan el cáncer o las que se ocupan de la resistencia a los antibióticos . Queda por ver si la tecnología puede resolver algunas de nuestras enfermedades más difíciles, pero el campo está en racha.
Terapia génica in vivo
CRISPR se ha promocionado durante mucho tiempo como una herramienta que puede transformar radicalmente la terapia génica. Estudios anteriores utilizaron la herramienta de edición de genes para reforzar las células T inmunes, transformándolas en súper soldados que mejoran su lucha contra los cánceres de la sangre (terapia CAR-T). La herramienta también obtuvo éxitos en la lucha contra la anemia y otros síntomas en pacientes con trastornos sanguíneos. El lado negativo era que las células debían editarse genéticamente fuera del cuerpo y volver a inyectarse en el torrente sanguíneo.Este año elevó CRISPR al objetivo final: editar directamente genes dentro del cuerpo, abriendo la puerta a curar cientos de trastornos resultantes de un código genético defectuoso.
En un gran avance, un ensayo del University College de Londres editó un gen mutado en el hígado que eventualmente conduce a un daño cardíaco y nervioso. A diferencia de los intentos anteriores, aquí la maquinaria CRISPR se administró al torrente sanguíneo con una sola infusión para apagar el gen, lo que disminuyó drásticamente la producción de la proteína mutante en seis pacientes. Otro ensayo eliminó un gen disfuncional que causa ceguera. Al inyectar directamente el tratamiento en la retina, los voluntarios pudieron sentir mejor la luz.
Ambos son casos extremos. Para la prueba del hígado, CRISPR se administró utilizando nanopartículas de lípidos (pequeñas naves espaciales grasas) que tienen afinidad por el hígado, con efectos de edición de genes más transitorios. Y a diferencia de la retina, la mayoría de los tejidos de nuestro cuerpo no son inmediatamente accesibles con una simple inyección. Pero como pruebas de concepto, los ensayos finalmente llevan CRISPR a un vasto mundo de posibilidades de edición de genes dentro del cuerpo. Junto con los avances en la entrega , CRISPR, y sus muchas actualizaciones, está establecido para tratar lo intratable.
Una mirada sin precedentes al desarrollo humano
Las primeras horas y días del desarrollo de un embrión humano son una caja negra, una que tenemos que romper. Comprender el embarazo temprano es clave para limitar los defectos de nacimiento y la pérdida del embarazo, y mejorar las tecnologías de reproducción asistida.
¿El problema? Los embriones tempranos son difíciles de conseguir y conllevan importantes desafíos éticos y legales. Este año, varios estudios evitaron estos problemas, transformando las células de la piel en blastocistos, una estructura celular que se asemeja a la primera etapa de un embrión humano.
Torpedeando la narrativa habitual de “el esperma se encuentra con el óvulo”, los estudios diseñaron el ” primer modelo completo del embrión humano ” utilizando células madre embrionarias y células de la piel, sin necesidad de células reproductivas. Bañadas en un líquido nutritivo, las células se convirtieron en blastocistos, que contienen tipos de células que eventualmente conducen a todos los linajes para construir nuestros cuerpos. Los embriones artificiales son genéticamente similares a los naturales, lo que genera un debate sobre cuánto tiempo se debe permitir que se desarrollen. ¿El escenario de pesadilla? ¡Imagínese un mini-cerebro creciendo dentro de un embrión hecho de células de la piel!
Por ahora eso es técnicamente imposible, pero el dilema ético ha suscitado preocupación en la Sociedad Internacional para la Investigación de Células Madre (ISSCR), que gobierna la investigación relacionada con las células madre y los embriones humanos. Sin embargo, sorprendentemente, este año relajaron la regla de los 14 días para el cultivo de embriones, dando permiso para impulsar la investigación con embriones más allá de las dos semanas. Con pautas relajadas, los próximos estudios podrían revelar qué le sucede a un embrión humano después de la implantación en el útero y la gastrulación, cuando las señales genéticas correctamente el patrón general del cuerpo y preparan el escenario para el desarrollo de órganos.
Es una decisión envuelta en controversias , pero brinda una oportunidad sin precedentes para revisar la FIV y, por primera vez, examinar las primeras etapas del desarrollo humano. También está destinado a plantear dilemas éticos: ¿qué pasa si los embriones, naturales o artificiales, comienzan a desarrollar neuronas que se activan o células cardíacas que pulsan? A medida que los blastocistos artificiales incorporan cada vez más a sus homólogos biológicos, una cosa está clara: un gran poder conlleva una gran responsabilidad.
Subcampeones
IA que predice proteínas: DeepMind y la Universidad de Washington diseñaron IA que pueden resolver la estructura de una proteína estrictamente en su código genético. Es un “ avance generacional único ”, un “ avance del año ” y una herramienta que cambiará la biología estructural para siempre. Las actualizaciones de la IA original ahora también pueden predecir los complejos de proteínas, es decir, cómo una unidad de proteína interactúa con otra, e incluso su función . La IA también está comenzando a resolver la estructura del ARN, el mensajero que une el ADN con las proteínas.Desde la biología sintética hasta el desarrollo de fármacos, el impacto aún está por llegar.
Fármacos diseñado por IA: ha pasado mucho tiempo en la fabricación, pero el bombo ahora es real. Este año, Alphabet, la empresa matriz de Google, lanzó una nueva empresa llamada Isomorphic Labs para abordar un nuevo mundo de desarrollo de fármacos utilizando IA. Los potentes algoritmos facilitan cada vez más la detección de fármacos candidatos a partir de millones de sustancias químicas . Y el primer fármaco descubierto por la IA se está sometiendo ahora a ensayos clínicos en una prueba de seguridad para una enfermedad pulmonar que degrada de forma irreversible la función del órgano.Es un hito importante, y el ensayo puede allanar el camino para el primer fármaco probado en humanos y descubierto por IA que trata enfermedades.
En otro año de vivir con Covid-19, está claro que la pandemia no puede frenar la ciencia. No puedo esperar para compartir lo bueno, lo extraño y (contiene la respiración) más historias de biotecnología de “avances de una generación” en 2022.
Crédito de la imagen: Schäferle / 94 imágenes / Pixabay
Fan, S. (2 de enero de 2022). Estos avances biotecnológicos de 2021 darán forma al futuro de la salud y la medicina . Centro de singularidad. Recuperado 5 de enero de 2022, de https://singularityhub.com/2022/01/04/these-2021-biotech-breakthroughs-will-shape-the-future-of-health-and-medicine/